La leucemia linfoblastica acuta (LLA) è una delle forme più aggressive di tumore del sangue e origina dal midollo osseo. Negli ultimi dieci anni, l’introduzione dell’immunoterapia ha modificato il percorso di cura, soprattutto nei pazienti con forme difficili o recidivanti. Tra le innovazioni più rilevanti c’è il blinatumomab, anticorpo bispecifico della classe BiTE.
Il farmaco ha ottenuto dall’AIFA la rimborsabilità anche in prima linea per pazienti adulti con LLA a precursori B Philadelphia-negativa di nuova diagnosi. Somministrato dopo la chemioterapia, è stato associato a tassi di sopravvivenza superiori all’80%, con remissioni complete e durature. Secondo i dati citati nel testo, negli studi ECOG E1910 e GIMEMA LAL2317 la sopravvivenza globale a tre anni è risultata compresa tra l’82% e l’85% nei pazienti trattati con la strategia integrata.
Una malattia del sangue
«La leucemia linfoblastica acuta origina dalla trasformazione neoplastica dei linfociti, una sottopopolazione dei globuli bianchi», spiega Franco Locatelli, direttore del Dipartimento di Onco-Ematologia, Terapia Cellulare e Genica dell’IRCCS Ospedale Bambino Gesù di Roma e professore ordinario di Pediatria all’Università Cattolica del Sacro Cuore. La malattia provoca una produzione incontrollata di cellule immature, i linfoblasti, con una riduzione delle cellule ematologiche normali e, frequentemente, l’ingrossamento di fegato, milza e linfonodi.
La LLA è la forma leucemica più comune in età pediatrica, ma presenta anche un secondo picco nella giovane età adulta. Locatelli sottolinea che il miglioramento della prognosi registrato nelle ultime due o tre decadi è legato a una stratificazione del rischio più precisa e all’introduzione dell’immunoterapia. Tra gli anticorpi bispecifici, il blinatumomab è indicato dal medico come quello che ha dimostrato la maggiore efficacia.
Il meccanismo dell’immunoterapia
Il blinatumomab funziona come un ponte biologico: mette in contatto le cellule tumorali con i linfociti T, componenti del sistema immunitario, favorendo l’eliminazione mirata delle cellule malate. L’approccio può essere affiancato alla chemioterapia tradizionale o, in alcuni percorsi, consentire di ridurne l’impiego e la tossicità. Sabina Chiaretti, professoressa associata all’Università La Sapienza di Roma, lo definisce un completamento dell’evoluzione della ricerca, perché permette di inserire più precocemente l’immunoterapia nel trattamento.
Accanto ai risultati clinici, il tema della malattia viene raccontato anche attraverso il cortometraggio “Sangue Bianco”, prodotto da Amgen con il patrocinio della Fondazione Maria Letizia Verga e presentato al Festival di Cannes 2026. Il progetto si ispira al libro “Tante belle persone” di Paolo Tallini, nato dall’esperienza dell’autore con il figlio Pietro, e richiama il ruolo di medici, infermieri, ricercatori e famiglie nel percorso di cura.